Capstan Therapeutics, Inc.今天以1.65亿美元的融资成立，将细胞治疗和基因药物结合起来，帮助为更多多种适应症的患者提供更安全、一流的药物。
Capstan的基础精密体内工程技术建立在宾夕法尼亚大学mRNA和细胞治疗科学家实验室的研究基础上。
Capstan的资金包括最近完成的1.02亿美元a轮融资，由辉瑞风险投资公司领投，由拜耳、礼来公司、百时美施贵宝、Polaris Partners、Alexandria Venture Investments和所有现有投资者参与。此前，诺华风险投资基金和OrbiMed领投了6300万美元种子融资，RA Capital和Vida Ventures于2021年11月加入。
推进突破疗法
该公司计划利用这笔资金进一步推进其使命，即通过实现细胞的精确体内工程，使多种疾病类别的患者受益，从而推进基于细胞的治疗的临床前景。
Capstan的模块化平台包括专利的靶向脂质纳米颗粒(tLNP)技术，一套靶向基团来介导细胞类型特异性摄取，以及疾病特异性mRNA有效负载，旨在直接工程或通过体内生成的CAR - T细胞消融致病细胞。
绞盘公司正在根据改变临床护理标准的潜力来优先安排项目。该公司最初的努力将集中于开发一流的体内CAR疗法，目标是在门诊环境中为那些患有没有有效治疗方法的疾病的患者提供治疗。
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Capstan还计划利用其精准输送和工程技术来推进某些单基因血液疾病的新疗法。
Capstan还宣布Laura Shawver加入公司担任总裁兼首席执行官。
该公司的科学创始人包括来自宾夕法尼亚大学的几位，他们撰写了两项研究，建立了非病毒的体内CAR-T疗法的临床前概念验证，Capstan计划开发该疗法并向临床推进。
新的治疗方案
一个2019自然发表的文章展示了体外CAR-T细胞治疗FAP的临床前使用，FAP是纤维相关的靶点。一项发表在科学今年早些时候，在这些早期结果的基础上，在小鼠模型中证明了在单次静脉注射编码cd5靶向lnps中包装的抗fap CAR的mRNA后，能够在体内产生功能性CAR- t细胞。
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的首席科学官乔纳森·爱普斯坦说:“宾夕法尼亚大学进行的研究表明，利用mRNA和靶向LNP递送训练患者的身体在体内制造CAR-T细胞具有巨大的前景，这可能会创造新的治疗选择。”
“我们相信，这种方法不仅有可能对肿瘤学产生重要影响，还可能对纤维化和许多其他疾病产生重要影响。我和我的科学合作伙伴们都期待着与Capstan积极合作，共同开发可能造福于世界各地患者的药物。”
