诺华公司的Kymriah是首批被批准用于治疗血癌的CAR - t细胞疗法之一，它在肿瘤学和基因治疗方面都带来了革命性的变化。188金宝搏官方网站火箭制药公司(Rocket Pharmaceuticals)现任首席执行官高拉夫·沙阿(Gaurav Shah)领导了研发团队。
沙阿的职业生涯始于临床医生，但很快转入生物技术领域，在礼来公司(Eli Lilly)的子公司ImClone工作，开发用于治疗癌症的单克隆抗体。
沙阿决定在一家更大的公司学习，于是接受了这家公司的工作邀请诺华制药．几年后，他开始研究汽车t细胞疗法该项目治疗b细胞急性淋巴细胞白血病，导致了Kymriah的发展。
2015年，Kymriah即将获得批准，Shah离开了大型制药公司，接受了一份新基因和细胞疗法纽约的生物技术公司。Rocket Pharmaceuticals专注于开发罕见疾病的治疗方法，如达能病和范可尼贫血。
是什么让你进入生物科技行业的?金博宝娱乐官网
我经历了漫长的医学之路和大量的培训，医学院，内科，然后神经肿瘤学，最后进入了纪念斯隆凯特琳学院癌症中心。
最后一年，我被介绍给了一位风险投资家。通过药物开发，我广泛地接触到如何以另一种方式帮助人们。我们一起研究了大约300家公司，创新的想法，从科学到早期的临床应用，真的引起了我的注意。确定和建立团队和公司是我经历过的最有趣的对话。
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获得奖学金后，我转向了生物科技行业。我从来没有成为一名正式的执业医师，但我进入了药物开发方面，我从未后悔过。这对我来说绝对是正确的决定。
在生物技术和大型制药公司工作的主要区别是什么?
在生物技术领域，你要学会做很多事情。与大型制药公司相比，在生物技术公司工作的优势在于你可以身兼数职。当我进入生物技术公司时，我正在进行大约5个II期临床试验。作为第一份工作，这在大型制药公司是绝对不会发生的。
在大型制药公司，你要学会深入思考数据监控、数据收集和统计设计，并更多地参与到后期的代理对话中。与生物技术相比，医学人员需要更深入的技能，生物技术需要做很多事情，身兼数职。
生物技术并不总是学习药物开发后期的最佳场所。有时你必须在一个开发过药物的经验丰富的团队中获得这些技能。所以当诺华有机会进行脑瘤试验时，我接受了。
第一代CAR - t细胞疗法的工作经历如何?
这绝对是令人兴奋的幕后。有很多未知数，但这绝对是一个很酷的项目。我感到非常幸运。我在12月假期的前一天接到一个电话让我做那个项目的临床负责人。我不知道从何而来，但我答应了。
当时的开发人员是卡尔·琼和诺华的肿瘤小组。这是在诺华的细胞和基因治疗部门成立之前。188金宝搏官方网站没人知道它会是什么，但每个人都知道这是很好的科学，而且早期有很好的临床数据。
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这个过程很有趣:学习如何获得最初的结果，真正深入地思考它们，然后开始与监管机构讨论机构赞助的试验和行业赞助的试验。这很困难，但我们学到了很多。这不仅代表诺华，也是代表整个行业。
自从你开188金宝搏官方网站始你的职业生涯以来，基因疗法有改变吗?
是的,它有。首先，这些不是药物;这些都是治疗。如果一个基因功能失调，而你修复了这个基因，那么理论上这个人应该被治愈。
自从CAR - T在诺华研发以来，全球化程度大大提高。平台的数量也在增加，这些技术也得到了真正的改进。另一个变化是，人们认识到这些平台可能会影响到很多疾病。因此，在学术界和工业界之间，寻找这些疾病，并在其他人之前追踪它们，就像是在争夺地盘。
FDA和EMA都已经成为工业界和学术界的合作伙伴，帮助支持基因治疗项目。188金宝搏官方网站他们非常愿意以一种与传统药物不同的方式来思考基因疗法，因为基因疗法有治愈的可188金宝搏官方网站能。
为什么在《基姆莉亚》被批准之前你就决定离开了?
就在那个时候，Kymriah注册路径开始发挥作用，基本建立起来了。从那时起，它主要是一个操作上的东西。
RTW Investments的Rod Wong和Naveen Yalamanchi于2015年7月创办了Rocket Pharma，然后开始寻找经营者。这个机会来了，我只是觉得‘我怎么能错过这个机会呢?”
我从一家12万人的公司变成了一家只有一个人的公司。我不会称自己为创始人，但我是联合创始人的CEO。前六个月是令人震惊的，从一个支持社区到未知的领域。基本上诺华就是一个世界，就像一个非常小的国家。在CAR - T项目中，我的位置非常显眼。
我记得在Rocket成立两个月后，我问其中一个创始成员，‘我应该做些什么?’他对我说，‘我不知道，你自己想吧。这就是我们雇用你的原因。”And I thought ‘Oh, boy. What have I done.’
但我们得到了来自基金和辛迪加的大力支持，还有来自像ICMAB这样的学术合作伙伴西班牙我们很快就拿到了资金。在最初的12个月里，我们已经获得了4个项目的许可，然后在过去的3年里，我们将它们转移到诊所。五年内总共有五个临床项目。
你在那段时间最大的学习经验是什么?
当你一个人开公司的时候，你会给你的朋友打电话，因为像信任和忠诚这样的价值观看起来很舒服。这些并不总是有效的。有时候，创建公司的团队已经不是你在公司工作5年的团队了。
这是我学到的最大的东西，这是我在诺华，甚至在风险资本我正在从战略上思考领导能力——关于领导团队、我自己的领导能力，以及成为一名好领导应具备的素质。我学到的是，成为一个好领导的品质是谦逊、无私和好奇心。寻找真理，而不是需要正确。
作为生物技术的领导者，你必须完全向公司、向人民投降，为病人做正确的事情。我很幸运，有一些人围坐在桌旁，他们虽然是我领导团队的一部分，但在帮助我完成这个过程中，他们也是真正的合作伙伴，例如，我们的首席运营官金纳里·帕特尔，以及首席医疗官乔纳森·施瓦茨。所有这些人从不害怕对我说真话，这并不总是有趣的。难的是倾听，放下自负。
Rocket Pharma在2017年与Inotek Pharmaceuticals进行了反向合并，以在美国纳斯达克获得一席之地。你为什么选择那条路线?
我在纽约的一个活动上碰到了一个人。她叫克劳丁·普劳斯，现在在火箭公司的管理团队工作。她说，‘我在Inotek，我们有1亿美元现金。你对它感兴趣吗?”I said, ‘that’s funny, I hear this line all the time. But if you’re serious, then have me meet your CEO.’
第二天，首席执行官出现在我的办公室。结果就是成功了。六周后我们达成了协议。所以这是偶然的，它也表明了纽约生物技术社区的影响力越来越大。
比起花6个月的时间筹备IPO，这么做很容易。缺点是，你没有随着IPO而自动带来的广泛的投资者辛迪加和研究分析师覆盖范围。我们拿到了现金，上市了，又花了一年左右的时间来弥补额外的曝光。
你对现在想要获得投资的企业家有什么建议?
尽管有新冠肺炎疫情，但今年仍有很多ipo。我认为在新冠肺炎初期，很多人把钱从桌面上拿了出来，但还有很多钱在场外等着投入。这是我从朋友那里听到的普遍看法。
我认为，最终，融资将由数据、对管理团队的信任和执行能力来驱动。过去，这是企业可以乘风破浪的地方。我认为投资者对融资更加挑剔，所以门槛更高了，但仍有资金存在。
当你开始进入生物技术行业时，你会给自己什么建议?金博宝娱乐官网
我想说，在真正帮助世界各地的病人的道路上，不被人喜欢，不取悦每个人是可以的。你不可能总是受欢迎，但你必须盯着目标。
封面插图由Elena Resko提供，图片由Rocket Pharma提供。
