细胞Medica的下一代CAR-T细胞疗法导致具有高风险神经母细胞瘤的儿童“广泛的肿瘤消退”，这是最致命的儿童癌症之一。
在过去几年中仅适用于癌症患者CAR-T细胞疗法在治疗其他可用选择不起作用的患者方面取得了令人印象深刻的结果。但是，该疗法仍然仅适用于罕见的血液癌症，随着渗入实体瘤是一个巨大的挑战。它还具有非常严重的副作用，包括神经毒性。
总部位于伦敦的生物技术公司Cell Medica正在研究一种名为CAR-NKT的下一代治疗细胞疗法。在常规的CAR-T疗法遗传培训中，患者的免疫T细胞攻击癌细胞，细胞药物使用天然杀伤剂T（NKT）细胞，这是一种可以更容易渗入实体瘤的免疫细胞。
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在美国基因和细胞治疗学会上，该公司报告来自复发或难治性高危神经母细胞瘤的临床试验的早期数据。这种形式的癌症主要影响5岁以下的儿童，中位生存期仅为1至3岁。
两名用最低剂量治疗的患者的结果表明，工程细胞可以繁殖并浸润肿瘤。在其中一名患者中，治疗后4周导致“广泛的肿瘤消退”，在8周后进一步退化。没有明显的副作用。
NKT细胞经过基因设计，以靶向神经母细胞瘤癌细胞上的称为GD2的分子。还修改了细胞以诱导白介素15的产生，这是一种蛋白质，该蛋白质被认为可以帮助NKT细胞在肿瘤中停留更长的时间，从而提高治疗的功效。
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这是第一次在人类中测试下一代疗法。现在确定治疗是否有效并且安全为时过早，因为仍将测试较高的治疗剂量。但是，结果表明，这种疗法可能在风险较低的实体瘤中起作用。
对于在此试验中测试的疗法，细胞Medica正在使用患者自己的细胞来制造每种治疗。但是，将来，该公司计划测试现成的版本这是从捐助者那里获得的，因此可以跳过漫长的等待时间，这可能需要一个月的时间。
