基因编辑的T细胞疗法玩家战斗安全疑问

由于在临床试验中发现意外的遗传变化后，同种异体治疗药在发现所有临床发育后停止了所有临床发育，因此对供体细胞的基因编辑的T细胞疗法的信心已经步履蹒跚。行业专家将这些事件视为新生领域的现实检查。

本月初，当基因编辑的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法由美国生物技术同元疗法开发的基因编辑的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法时，使用基因设计的T细胞来治疗疾病的现成治疗遭受了其图像的打击。I/II期试验中的安全问题。

根据异元的说法，注入其CAR-T细胞疗法的血液癌患者的活检显示，CAR-T细胞与无法解释的染色体变化。该公司指出，异常是在染色体上发现的，该染色体也是由公司使用的基于Talen的基因编辑技术的目标。目前尚不清楚该变化是否起源于基因编辑过程，以及其临床影响可能是什么。

FDA持有所有涉及同素蛋白CAR-T细胞疗法的临床试验，该试验使用健康供体的遗传改变的白细胞破坏了癌症。

研究结果发布后的第二天，同苯股的股价跌幅超过40％。法国生物制药细胞菌的份额（同种异体许可基因编辑技术）下降了20％以上。

然而，对于涉及供体细胞的基因编辑的T细胞疗法，基因编辑的T细胞疗法仍然存在希望。与自动群不同CAR-T疗法这是从患者自己的血细胞中得出的，迄今为止，尚无同种T细胞疗法获得营销批准。

“关于同种异体，重要的是要记住他们已经成功治疗了100多名患者的技术斯文·基利（Sven Kili）说。188金宝搏官方网站

他指出，受影响的患者已经失败了多次其他治疗，并且仅在常规的骨髓活检中才能以低血细胞计数进行染色体异常。

即便如此，该行业中的其他人仍热衷于在宣布之后强调自己的基因编辑技术的好处。例如，第二天，Verve Therapeutics首席执行官Sekar Kathiresan强调了他公司基础编辑方法的优势在Twitter上，强调它是因为其安全性而选择的。该公司将其基因治疗管道集中在心血管疾病上。188金宝搏官方网站

不到一周后，由CRISPR Therapeutics发布的I期试验的结果为同种异体CAR-T细胞疗法领域带来了更多混合新闻。这家瑞士公司正在使用Alogene的Car-T治疗竞争对手的使用CRISPR/CAS9基因编辑技术。根据试验结果，有58％的血液癌患者对治疗有反应，但是这些反应似乎很快下降了。许多参与者未能在六个月内获得延长的收益。

在过去的12个月中，基因编辑的T细胞疗法并不是唯一一条艰难道路的晚期疗法。许多基因疗188金宝搏官方网站法参与者在内，包括生物蛋白酶，火箭药和阿斯特拉斯都有自己的安全问题，导致临床发育停顿。美国蓝鸟公司在欧盟批准了两种基因疗法，被击中了多个临床保留由于安全问题以及导致其在欧洲运营的商业困境。

“我确实认为基因疗法……今年肯定已188金宝搏官方网站经在狗屋里”美国公司Taysha基因疗法的首席执行官兼创始人RA Session II说，细胞和基因会议上的台面上个星期。他补充说，这种治疗的风险和收益之间存在平衡。

同种异体T细胞疗法的支持者保持，与已经在市场上的自体疗法（如Kymriah和Yescarta）相比，他们可以节省宝贵的治疗时间。同种异体疗法可立即使用，具有柔性，重复剂量，更大的一致性和更简单的制造的可能性以及其相关的成本收益。

“也许在细胞疗法领域需要进行“现实检查”，以重置同种异体疗法的期望较短的期望”商业智能公司Biotech Radar的首席执行官兼创始人Bertrand Delsuc说，并补充说该领域还处于起步阶段。

指的是Gartner炒作周期，跟踪围绕新技术的热情，Delsuc说我们可能会在“'幻灭时代'的开始是在'膨胀期望的峰值之后'。然后将出现“启蒙的斜坡”。但是在这一点上，每个步骤的持续时间是不可预测的。透明

比利时再生医学公司Bone Therapeutics首席执行官Miguel Forte表示，重要的是要了解开发这些产品的多个要素，以便更好地了解风险和收益。

“基因疗法……是通往未来的方式，他坚持。“这条道路将继续面临挑战，并向他们学习，将使这些产品，它们的使用以及它们逐渐成熟的好处。通过这些事件学习将使我们处于更好的位置，从这些非常有前途的疗法中受益，这些疗法将逐渐成为我们常规疗法的一部分。”