Zealand Pharma的稀有代谢疾病药物粉碎了III期

经过一年的股票价格下跌，Zealand Pharma正在震惊，因为在III期试验中，其肽药物改善了罕见的先天性疾病过度胰岛素血症的婴儿的血糖控制。

2020年底，当丹麦公司的肽药物达西格鲁瓜瓜未能在III期试验中治疗罕见的先天性高胰岛素（CHI）时，丹麦企业Zealand Pharma a/s遇到了很大的障碍。该公司的股价对新闻的反应下降了10％，直到第二年才继续向下下降大量波动在世界范围内击中了生物技术股票。

甚至在2021年5月，达西格鲁瓜龙批准了达西格鲁瓜龙治疗糖尿病中低血糖水平的治疗，也未能逆转西兰药物的困境。今年早些时候，该公司透露，该产品的销售期望比其希望的较慢，并在其美国运营中进行了大规模裁员。

然而，本周，由于达西格鲁卡贡（Dasiglucagon）达到了第二阶段III试验的目标，因此本周发生了积极的转变。与安慰剂相比，该治疗通过连续泵在皮肤下递送，远远超过了需要给患者以控制血糖水平的葡萄糖。此外，在12名招募患者中，有11名将继续进行长期的安全扩展研究。对这一宣布的反应，《新西兰制药公司的股价》上涨了近20％。

西兰制药公司的总裁兼首席执行官亚当·斯滕斯伯格（Adam Steensberg）欢迎结果。“ CHI是严重的超稀有状况，具有巨大的未满足医疗需求，对患者和家庭造成了巨大负担，” Steensberg说公开声明。

“我们认为，该试验的结果支持Dasiglucagon作为Chi患者的一种新颖治疗方法。我们期待与美国FDA互动，并推进我们的新药物应用程序。透明

当遗传突变导致称为β细胞的胰腺细胞产生过多的胰岛素时，就会发生CHI，这是一种降低血糖水平的激素。这可能导致危险的低血糖水平，这可能会严重危害患有这种疾病的儿童的生活和发展。医院可以静脉注射葡萄糖以提高血糖水平，但是这种方法很乏味，不能在家中进行。三十多年来，CHI的唯一FDA批准药物一直是二氮氧化物，无法使所有患者受益，并且可能引起副作用，包括恶心和高血糖。

“与许多其他罕见疾病一样，Chi直到最近才开始引起该行业的关注，” Steensberg通过电子邮件告诉我们。

Zealand Pharma的Dasiglucagon是肽激素胰高血糖素的类似物，可提高血糖水平。Dasiglucagon的设计成本足以通过皮下泵连续交付，这可以改善家庭中血糖水平的控制，并降低CHI中强化医院护理的需求。此外，它可能会延迟去除胰腺的一部分的需求，这是对CHI的严重干预。

Steensberg解释说：“其他公司的早期尝试设计这种稳定的胰高血糖素类似物已经失败，这在某种程度上可能解释了缺乏这种迹象的新药物。”“皮下输注很重要，因为静脉输注只能在医院环境中进行。”

第一个Chi III期试验，Dasiglucagon失败了32名年龄从三个月到12岁的患者，尽管接受了严重治疗，但每周遭受了3例降血糖事件。当患者测量自己的葡萄糖水平时，在护理标准中添加dasiglucagon并没有显示出对常规治疗的任何重大好处。然而，在第二个措施中，西兰药在第一次试验中看到了强烈的效果，当时它通过盲目的连续监测测量了葡萄糖水平。

在第二次Chi试验中，《新西兰制药》在医院环境中招募了从7天到12个月大的年龄较小的孩子。

在CGI和CGI和糖尿病。2020年初，《新西兰制药公司》接管了Stricken公司Valeritas Holdings Inc.，并获得了Valeritas的V-Go可穿戴胰岛素递送装置，该装置的销售旨在改善2型糖尿病中血糖的控制。本周早些时候，《新西兰制药公司》以1000万美元的价格将V-GO设备以1000万美元的价格出售给了Mannkind Corporation。

在与Beta Bionics的合作伙伴关系中，Kealand Pharma还正在开发Dasiglucagon作为人造胰腺胰岛素泵的一部分，这种技术有一天可以允许糖尿病患者管理其血糖完全自动。该公司还在运行治疗肥胖的程序，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和炎症性疾病。